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사업의 내용 요약 앱클론은 항체의약품 개발을 위해 혁신항체기술을 보유한 한국 과학자 그룹과 첨단 바이오 기술을 보유한 스웨덴 과학자 그룹이 공동 참여하여 2010년에 설립한 바이오벤처기업입니다. 당사는 타 바이오 기업과는 다르게 혁신항체 디스커버리 플랫폼을 바탕으로 지속적으로 항체신약 후보를 도출할 수 있는 프로세스를 갖추고 있습니다. 연구 네트워크로는 2010년 공동 설립에 참여한 과학자 그룹이 속한 스웨덴의 Atlas Therapeutics AB가 있으며, 2014년에는 Affibody AB와 Alligator Bioscience AB가합류하여 함께 항체의약품을 개발 하며 연구의 스펙트럼을 확장하였습니다. 앱클론이 보유한 연구 플랫폼은 크게 3가지로 나눌 수 있습니다. 첫 번째, 타겟하는 질환단백질에 대한 새로운 에피토프(Epitope)를 찾아내는 항체 디스커버리 플랫폼인 NEST (Novel Epitope Screening Technology)가 있습니다. NEST 플랫폼의 대표적인 성과로 AC101(단클론항체)의 발굴이 있습니다. AC101은 위암 및 유방암을 적응증으로 하는 항체치료제이며, 질환단백질 HER2를 타겟하고 있습니다. 위암 및 유방암 동물 모델에서 HER2를 타겟하는 치료제인 허셉틴과의 병용요법에서 퍼제타 대비 우수한 고형암 제어 효능을 보였습니다. AC101은 2016년 중국의 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)에 16.5백만달러(약 188억원)규모로 중국판권 기술이전 계약을 체결하였으며, 2018년 글로벌판권까지 완전히 기술이전 하였습니다. 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)은 2021년 9월 임상 2상 첫 환자 투여를 개시하였으며, 임상 1상의 최대 복용량을 임상 2상 투여량으로 결정하였습니다. 이를 토대로 앱클론의 AC101 물질의 효능과 낮은 부작용을 성공적으로 입증하였습니다. 2024년 1월 샌프란시스코에서 열린 미국 임상종양학회 소화기 암 심포지엄(ASCO GI 2024)에서 임상 2상 중간결과를 발표하였습니다. HER2 양성 위암 ·위식도접합부(G/GEJ) 환자를 대상으로 AC101을 표준치료제에 병용투여해 치료이점을 확인하고 HER2 양성 위암에서의 1차 표준치료제로서의 가능성을 보여주었습니다. 2024년에 임상 2상이 완료되어, 2024년 5월에는 미국 식품의약국(FDA)로 부터 임상 3상 시험계획서(IND) 제출이 승인되었습니다. 2024년 10월 HER2 양성 위암에서 AC101 항암치료 효과와 작용기전에 대한 논문이 2개의 국제학술지에 발표되었습니다. 이 중 학술지 Med에는 표지 논문으로 선정되었습니다. AC101(HLX22)와 허셉틴, 화학요법 병용한 임상 2상 결과는 키트루다 병용요법보다 우수한 효능을 보여, HER2 양성 위암 1차 치료제로서 가능성을 높이고 있습니다. 2024년 10월 AC101의 병용요법은 일본에서도 전이성위암에 대하여 임상 3상 승인을 받았습니다. 이어서 2024년 11월에는 AC101의 글로벌 3상 첫 환자 투여가 시작되었으며, 이는 향후 HER2 양성 위암 치료에 대한 중요한 진전을 의미합니다. 또한 2024년 12월, AC101은 HER2 발현 다양한 고형암을 적응증으로 하는 새로운 임상 2상시험이 중국에서 승인되었으며, 2025년 3월에는 미국 FDA로부터 위암 적응증 희귀의약품으로 지정되었고, 일본 임상 3상 시험에서 첫 환 자 투여가 시작되었습니다. 2025년 4월, AC101은 엔허투 병용의 HER2 저발현 유방암 대상 임상2상 시험에서 첫 환자 투여를 시작했습니다. 이로써 HER2 양성 위암 분야를 포함해 AC101의 치료 범위가 유방암으로 확장되고, 보다 넓은 종양 환자군에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. 2025년 5월 에는 유럽 위원회(EC)로 부터 위암 치료 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)되어 AC101(HLX22)는 미국 식품의약국(FDA)와 이번 유럽 위원회 EC에서 모두 희귀의약품지정(OOD)을 받은 세계 최초의 항 HER2 표적 치료제가 되었습니다. 2025년 7월, AC101의 전이성위암 치료제 글로벌 3상 임상시험에서 미국 3상 첫 환자 투여를 완료하였습니다. 또한, 2026년 3월에는 AC101과 헨리우스 자사의 HER2 ADC 'HLX87'을 병용하는 2/3상 임상의 첫 환자 투여를 진행했습니다. AC101의 국제일반명(INN)은 세계보건기구(WHO)의 절차를 통해 '둘파타턱(dulpatatug)'으로 최종 확정되었습니다. AC101 (Shanghai Henlius Biotech의 물질명 HLX22) 병용투여의 전이성위암 글로벌 임상 3상 진행하는 모든 국가에서 첫 투여를 완료하였습니다. 두번째, 단클론항체와 어피바디를 결합하여 각각의 장점을 극대화한 이중항체 개발플랫폼인 AffiMab(Affibody-fused Bispecific Antibody)이 있습니다. 어피바디란 단클론항체 대비 1/25의 작은 크기지만 항체의 특성을 유지하는 물질입니다. AffiMab 플랫폼을 통해 발굴한 이중항체의약품으로 AM105와 AM109가 있습니다. AM105는 T세포의 CD137과 대장암의 질환단백질인 EGFR (epidermal growth factor receptor)을 동시에 타깃하여 결합하는 면 역항암제입니다. 대장암은 고형암 중 사망률 2위 및 매년 100만명 이상이 진단되는 질환이 기에 신약에 대한 Unmet Needs가 여전히 존재합니다. EGFR이 과발현되는 암세포에 특이적으로 T세포를 활성화할 목적으로 AM105를 개발 중이며, 전임상 단계에서 기술이전 하는 것을 목표로 하고 있습니다. 2024년 미국암연구학회(AACR)에서 AT501와 함께 AM105에 대한 최신 연구 결과를 발표했습니다. AM109는 면역세포의 CD137 (4- 1BB)과 난치성 전립선암 질환 단백질인 PSMA를 동시에 표적하여 암세포에 특이적으로 면 역세포를 활성화하는 기전을 지니고 있습니다. 면역세포 활성에 최적화된 구조를 가진 AffiMab 기반 이중 면역항암제로서 낮은 독성과 지속적인 면역세포 활성 기전을 가지고 있어 효율적인 암세포 사멸이 가능합니다. 2026년 미국암연구학회(AACR)에서 AM109에 대한 최신 연구 결과를 발표했습니다. 세번째, 환자의 T세포를 이용하여 맞춤형 항암제를 개발하는 기술인 CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T) 플랫폼이 있습니다. CAR-T 세포치료제는 암세포를 인식하는 CAR 유전자를 인간의 T세포에 도입하여, 암세포를 스스로 파괴할 수 있도록 유전자 재조합 세포 치료제입니다. 현재 CAR-T 세포치료제는 킴리아, 예스카타 등 총 6종이 출시되어 CAR-T 치료제 시장을 선도하고 있습니다. 앱클론의 CAR-T 플랫폼으로 개발한 AT101(Nespe-cel)은 질환단백질 CD19를 타겟하는 혈액암 CAR-T 세포치료제입니다. 기존의 CAR-T 세포치료제는 FMC63이라는 마우스 유래 항체를 사용하지만, AT101(Nespe-cel)은 CD19의 새로운 에피토프에 결합 하는 신규 항체인 h1218 항체를 사용하였습니다. h1218 항체는 인간화 항체이기에 면역원성 감소를 통한 CAR-T 치료제의 체내 지속성 증가를 기대하고 있습니다. 기존 CAR-T 세 포치료제에 불응환자군 및 재발환자군에 대해 향상된 치료 효과를 보인다는 것을 동물모델을 통해 확인하였습니다. 2021년 12월 식품의약품안전처로부터 AT101(Nespe-cel)의 임상시험 1/2상을 승인받았으며, 우월한 효능을 바탕으로 시장을 선도하는 것을 목표하고 있습니다. 본사의 자체 GMP시설에서 자동화된 시스템을 통해 효율적으로 AT101(Nespe-cel)을 생산하고 있으며, 2022년 5월 첫 환자 투여를 시작으로 서울아산병원에서 임상 시험을 진행하였습니다. 2023년 4월 미국암연구학회(AACR)에서 임상1상 중간결과를 발표하였으며, 2023년 6월 미국임상종양학회 (ASCO)에서 임상1상 결과를 발표하였습니다. 2023년 9월 식품의약품안전처로부터 임상2상 진행을 위한 임상시험계획 변경승인을 받았으며, 서울아산병원을 비롯하여 삼성서울병원, 서울대 병원 등 7개 병원에서 임상 2상이 진행 중입니다. 2024년 4월에는 AT101(Nespe-cel) 연구자 임상이 승인되어 기존 FMC63항체 기반 CAR-T 치료제에 불응/재발 DLBCL 환자들에 대한 치료효능을 평가하고 있습니다. 2024년 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서는 AT101(Nespe-cel) 임상 1상 후속 데이터를 발표하였고, 기존 카티 치료제 대비 우수한 결과를 확보하였습니다. 또한 2024년 6월 국가신약개발사업단과 AT101 임상 2상 진행을 위한 과제 협약을 체결하였습니다. 2024년 8월에는 임상 2상 진행 중인 AT101(Nespe-cel)에 대한 품질검사 항목 중 무균시험과 복제 가능 바이러스 부정시험에 신속검사법을 도입하는 임상시험계획 변경이 식품의약품안전처로 부터 승인되었습니다. 이를 통해 기존 품질 검사에 소요되던 시간을 절반 이하로 단축하여, 더 빠른 투여가 가능해지고 환자들의 치료 효과를 앞당길 수 있을 것으로 기대됩니다. 이어서 2024월 9월, 당사는 식품의약품안전처로 부터 첨단바이오의약품 제조업 허가를 승인받았습니다. AT101(Nespe-cel)은 2025년 2월 튀르키예 TCT Health technology사에 기술이전 및 상업화계약을 체결하였습니다. 2025년 5월, 세계보건기구(WHO)로부터 AT101의 국제 일반명(INN)을 '네스페셀(Nespe-cel, nespecabtagene autoleucel)'로 승인받았습니다. 이는 네스페셀(Nespe-cel)이 글로벌 공식 명칭으로 등재되었음을 의미하며, 향후 전 세계 시장에서 상용화될 경우 '네스페셀'이 공식 명칭으로 사용될 예정입니다. 같은달, AT101(Nespe-cel)은 유럽혈액학회(EHA)에서 임상2상 중간결과를 발표하였으며, 매우 높은 ORR을 바탕으로 기존 CAR-T 치료에 반응하지 않았던 고위험 환자군에서도 강력한 항종향 효과가 기대되고 있습니다. 2025년 7월, '네스페셀'은 임상 2상 중간분석 탑라인 결과를 통해, 객관적 반응률 (ORR) 94%와 완전 관해율(CR) 68%을 보여주었고, 킴리아, 예스카타 등 기존 글로벌 치료제보다 뛰어난 항암 치료 효과를 나타냈습니다. 2025년 9월에는 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았으며, 같은 달 첨단바이오의약품 신속처리대상과 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative products on Fast Track, GIFT)로 지정되었습니다. 2026년 6월 튀르키예 TCT Health technology사와 'AT101’ 임상 가속화 및 차세대 세포치료제 공동 개발에 대한 MOU를 체결하였습니다. CAR-T 플랫폼 중 고형암을 적응증으로 개발중인 AT501이 있습니다. AT501은 질환단백질 HER2를 타겟하며, 앱클론의 자체 플랫폼 기술인 zCAR-T를 활용한 차세대 세포치료제 입니다. zCAR-T란, CAR-T 세포의 활성을 조절할 수 있는 제어 장치인 스위치 물질 (Switch molecule)이 기존 CAR-T 세포치료제에 추가된 일종의 플랫폼 성격을 갖는 기술입니다. 스위치 물질은 코티닌+어피바디의 형태로서 인체에 무해하며 화학적 합성이 가능하기에 높은 생산성을 기대하고 있습니다. 또한, 스위치 물질의 교체로 타겟하는 질환단백질을 변경할 수 있어 다양한 적응증 확대가 용이하다는 강점이 있습니다. 항암 신약 AT501은 2024년 4월에 미국암연구학회(AACR)에서 최신 연구결과를 발표했습니다. AT501은 항원의 이질성으로 인해 치료가 어려운고형암을 대상으로 하고 있으며, 여러 항원에 대해 개발된 스위치 분자를 CAR-T 플랫폼에 적용하여 기존 CAR-T 치료제의 한계를 극복할 것으로 기대됩니다. 2026년 미국암연구학회(AACR)에서 AT501에 대한 최신 연구 결과를 발표하며, zCAR-T 플랫폼이 암 항원과 결합하는 '스위치(Switch)' 물질 투여를 통해 기존 방식의 CAR-T 치료제 대비 강력한 항암 효능을 유지하는 것을 증명하였습니다. 앱클론은 CAR-T 플랫폼과 기존의 항체 디스커버리 기술을 활용하여 CAR-T 세포치료제 시장을 선도하는 기업으로 도약해 나가겠습니다.
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